Ваъдаи нав
То кунун, барои табобати бемориҳои критикӣ (CF) нестанд, вале тадқиқотчиён барои ҷустуҷӯи ҷиддӣ кор мекунанд. Олимон айнан мисли пештара наздиктаранд. Дар тӯли якчанд даҳсолаҳои гузашта, ҷисми зиёди тадқиқот ба инкишофи зиёди маводи мухаддир ва табобати нав, ки назарраси умрбодии ҳаёт ва сифати ҳаётро ба таври назаррас баланд бардоштанд, оварда расонид. Ҳамаи инҳо барои таҳқиқоти нав, ки метавонанд ба табобат оварда шаванд, дарҳои кушод.
Дар поён баъзе аз профилҳои имконпазир, ки омӯхта мешаванд, оварда шудаанд.
Gene Therapy
Дар соли 1989, генофондие, ки барои кашидани фибрисҳои коссис ошкор шудааст: генри CFTR пайдо шуд . Ин кашфи ҷолиби диққат ба ҷомеаи КФ мебошад. Бисёриҳо боварӣ доштанд, ки кашфи табобат тавассути табобати геноксид рух медиҳад.
Мутаассифона, ин ҳол ҳанӯз рӯй надодааст, аммо барои набудани кӯшишҳо. Барои таҳқиқ ва ислоҳ кардани норасоии генетикӣ бисёре аз тадқиқотҳо анҷом дода шуданд, вале ҳеҷ яке аз онҳо муваффақ нашуданд. Бисёр мушкили бо терапияи ген то ҳол ин вирусро пайдо кардааст, ки ба таври генетикаи генетикӣ ба ҳуҷайраҳо таъсир мерасонад.
Гарчанде ки табиб барои генофон табобат кардан мумкин аст. Дар моҳи июли соли 2009 як гурӯҳи тадқиқотчиёни Донишгоҳи Шимолу Шарқӣ дар Чапел Ҳилл натиҷаҳои хеле хубро бо истифода аз вируси умумӣ ҳамчун вектор ба интиқоли генҳо дар намунаҳои лабораторӣ аз бофтаҳои шуш осеб диданд. Гурӯҳи тадқиқот ҳоло бо роҳи заиф кардани вирусҳои хунук ба амал меояд, то ин ки табобат метавонад дар одамони гирифтори фисастии cystic test.
VX-770
VX-770 маводи мухаддир аст, ки аз ҷониби доруҳои Vertex дар одамони гирифтори фосфия, ки дорои ақаллан як нусхаи mutter G551D мебошанд, санҷида мешавад. Дар маводи мухаддир воқеан метавонад ба камбуди ғизо дар гендер CFR равона карда шавад ва қобилияти кушодани каналҳои хлоридро, ки имкон медиҳад намакро дар дохили ва берун аз ҳуҷайраҳо дуруст бардоранд.
Баръакс, терапияи генетикӣ, VX-770 генҳои нодурустро иваз намекунад. Баръакс, агар муваффақ бошад, VX-770 мушкилоти дар генетикаи мавҷударо барқарор хоҳад кард.
VX-809
VX-809 маводи мухаддир аст, ки аз ҷониби Vertex Pharmaceuticals дар одамоне, ки ду нусхаи тағйироти ΔF508-CFTR доранд, санҷида мешаванд. Ин ба VX-770 монанд аст, зеро он метавонад ба воситаи ҳуҷайраҳои намак ба таври лозима ҷараён гирад, аммо он як каме кор мекунад. Агар он коре, ки тадқиқотчиён умедворанд, ки он вокуниш нишон медиҳад, VX-809 тавассути канори ПФРР ба ҷойгоҳи мувофиқ дар мембранаи ҳуҷайраҳои ҳавоӣ пайваст мешавад.
Миглустат
Miglustat як маводи мухаддир аст, ки аз тарафи дорусозӣ Actelion истеҳсол шудааст, ки аллакай дар ҳолати истифодаи шароитҳои дигар истифода шудааст, аммо ҳоло барои истифодабарандагон бо фибрисҳои косикӣ , ки ду нусхаи тағйирёбии ΔF508-CFTR доранд, омӯхта мешавад. Таҳқиқот хурд аст (аз он танҳо 15 иштирокчӣ иборат аст), аммо то имрӯз натиҷаҳо умедвор буданд. Miglustat қодир ба камбуди CFC-ро барнагардонд ва фаъолияти оддиро ба ҳуҷайраҳо барқарор кард.
Аталурен
Аталурен, ки як бор номи PTC124 номида шудааст, аз ҷониби PTC Therapeutics ҳамчун табобати эҳтимолӣ барои одамони гирифтори бемориҳои майнагӣ таҳқиқ карда мешавад. Дар мувозинати бесамар, як порчаи "cibberish" рамзи дар коди CFTR бо рамзи муқаррарӣ пайдо мешавад.
Рӯи сеҳри монанд ҳамчун аломати қатъӣ, пешгирӣ кардани ҳуҷайраҳо аз хондани ягон рамзе, ки баъд аз он рух медиҳад, амал мекунад. Аталурен мумкин аст, ки ин мушкилиро тавассути ёрӣ расондан ба ҳуҷайраҳо ба нишонаҳои қатъӣ рад кунад ва хондани рамзеро, ки пас аз он рух медиҳад, бо барқарорсозии функсияҳои муқаррарӣ ба ҳуҷайраҳо идома диҳед.
> Манбаъҳо:
> C. Norez, F. Antigny, S. Noel, C. Vandebrouck, F. Becq. "Коп Рассулаки эпителалии критикӣ аз ҷониби Миглустат бо ёрии гипертонияи гипервитаминӣ гирифта мешавад". Би-би-ситаи биологи ва биологияи molecular . Августи соли 2009.
> Фонди Фибросис. Июни соли 2009. 24 июли соли 2009
> Жанг Л, Буттон B, Ҷабриел SE, Буркет С, Ян Й, ва дигарон 2009 "CFTR Delivery ба 25% ҳуҷайраҳои эпителалии паҳнгашта ставкаи оддии интиқоли миқёсро ба кирдори эпидемиологии электрики Epibelium барқарор мекунад". Забони Biol 7 (7): e1000155. Да: 10.1371 / journal.pbio.1000155. 24 июли соли 2009