Чӣ гуна таҳқиқот ва рушд барои доруворӣ барои кӯдакони мубталои беморӣ
Чӣ гуна маводи мухаддир ятимон аст ва Санади маводи нашъадор чӣ аст? Барои чӣ тадқиқот ва рушд барои ин маводи мухаддир муҳим аст ва монеаҳо чӣ гунаанд?
Нашри кӯдакӣ чӣ гуна аст? - Муайян кардан
Як маводи мухаддир доруворӣ (дорусозӣ) аст, ки бо сабаби мавҷуд набудани ширкат барои дарёфти маводи мухаддир фоида надорад. Аксаран сабаби он аст, ки маводи мухаддир фоидаовар нестанд, ки шумораи ками одамон, ки маводи мухаддирро ҳангоми таҳқиқ ва рушд, ки барои истеҳсоли маводи мухаддир заруранд, харидорӣ хоҳанд кард.
Дар суханони оддӣ, маводи мухаддир ятимон ҳастанд, ки ширкатҳои ғайриҳукуматӣ интизоранд, ки пулҳои зиёдеро аз даст диҳанд, ва ба ҷои кӯшишҳои худ дар маводи мухаддир, ки ба пул меоранд.
Чаро баъзе доруҳо «доруворӣ» ҳастанд?
Pharmaceutical (маводи мухаддир) ва ширкатҳои биотехникӣ мунтазам таҳқиқ ва таҳия намудани доруҳои нав барои табобати шароитҳои тиббӣ доранд ва маводи мухаддир навбат ба бозор ворид мешаванд. Одамоне, ки аз бемориҳои нодир ё бемориҳои вазнин азоб мекашанд, аз тарафи дигар, ба бемориҳои онҳо таваҷҷӯҳи таҳқиқоти мухталифро намебинанд. Ин ба он сабаб аст, ки рақамҳои онҳо хурд ва аз ин рӯ, бозори потенсиалӣ барои доруҳои нав барои табобати ин бемориҳои сироятӣ (маъмулан «доруҳои ятимонӣ») низ хурд аст.
Бемории сироятӣ дар камтар аз 200,000 нафар дар Иёлоти Муттаҳида ё камтар аз 5000 то 10 000 нафар дар Иттиҳоди Аврупо рух медиҳад. Агентиҳои танзими давлатӣ дар Иёлоти Муттаҳида ва Иттиҳоди Аврупо барои коҳиш додани ин нобаробари дар рушди маводи мухаддир тадбирҳо андешида шуданд
Ташаббусҳо барои баланд бардоштани инкишофи маводи мухаддир
Бо эътирофи он, ки маводи мухаддир зарурӣ барои бемориҳои нодир дар Иёлоти Муттаҳида таҳия нашудааст ва ширкатҳои маводи мухаддир дар ҳақиқат талафоти молиявӣ барои таҳияи маводи мухаддир барои шароити нодир вуҷуд доранд, Конгресси Иёлоти Муттаҳидаи Амрико Санади Саратонро соли 1983 қабул кард.
Идораи ИМА оид ба рушди маҳсулот
Идораи мубориза бо маводи мухаддир ва мубориза бо маводи мухаддир (FDA) барои таъмини бехатарӣ ва самараноки доруҳо дар бозор дар Иёлоти Муттаҳида масъул аст.
FDA Раёсати Департаменти Департаменти Департаменти Департаменти Оптро барои кӯмак ба рушди маводи мухаддироти ятимон (ва дигар маҳсулоти тиббӣ барои бемориҳои нодир) таъсис дод, аз ҷумла додани грантҳои тадқиқотӣ.
Истифодаи маводи нашъадор, мисли дигар доруҳо, то ҳол аз ҷониби FDA онҳоро барои маркетинг тасдиқ кардан мумкин аст, то ҳол аз тариқи тадқиқот ва клиникӣ пайдо карда мешавад.
1983 Санади санҷишии асбоби ИМА
Санад оид ба маводи мухаддири ороишӣ барои ташвиқ намудани ширкатҳои таҳияи маводи мухаддир (ва дигар маҳсулоти тиббӣ) барои бозорҳои хурди шахсоне, ки гирифтори бемориҳои нодир мебошанд (дар ИМА, 47 фоизи бемориҳои нодир камтар аз 25,000 нафар таъсир мерасонанд). Ин ташаббусҳо дар бар мегиранд:
- Қарзҳои федералии андоз барои таҳқиқот (то 50 фоизи хароҷот) барои таҳияи маводи мухаддир ятимон.
- Мониторинги 7 сола оид ба фурӯши маводи мухаддир барои аввалин ширкат барои гирифтани тасдиқномаи маркетинги FDA аз як маводи мухаддир. Ин танҳо ба истифодаи тасдиқшудаи мухаддир дахл дорад. Дигар ариза барои истифодаи мухталиф метавонад аз ҷониби ФБО тасдиқ карда шавад, ва ширкат метавонад барои истифодаи маводи мухаддир барои истифодаи он низ ҳуқуқҳои марбут ба маркетинг дошта бошад.
- Тафтиши нархи аризаи доруворӣ ва хароҷоти маҳсулоти FDA-сола.
Пеш аз гузашти санади асотирии асбобӣ, чанд доруҳои доруворӣ барои табобати бемориҳои сироятӣ дастрас буданд.
Азбаски Санад, зиёда аз 200 маводи мухаддир ятимон аз ҷониби FDA барои маркетинг дар ИМА тасдиқ карда шуд
Таъсири қонуни нармафзор дар дорухонаҳои ИМА
Азбаски қонуни асбобҳои тиббӣ дар соли 1983 ба вуқӯъ пайваст, ӯ барои таҳияи маводи мухаддир бисёр масъулиятшинос буд. То соли 2012 ҳадди ақал 378 маводи мухаддир, ки тавассути ин раванд тасдиқ карда шудааст, ва шумораи онҳо то ҳол идома хоҳад ёфт.
Намунаи маводи мухаддир дар асоси Санади Саратон
Дар байни доруҳое, ки тасдиқ кардаанд, инҳоянд:
- Гарденди Adrenocorticotropic (ACTH) барои табобати бемориҳои кӯдакон
- Tetrabenzine барои табобати хук, ки дар одамон бо бемории Huntington рух медиҳад
- Табобати ивазкунандаи enzyme барои онҳое, ки гирифтори бемории гликогенӣ, бемории Pompe мебошанд
Research and Development International for Drug Programs
Мисли Конгресси Иёлоти Муттаҳидаи Амрико, Иттиҳоди Аврупо (ИА) зарурати таҳкими тадқиқот ва рушди маводи мухаддироти ятимиро эътироф кардааст.
Кумитаи оид ба дорувории тиббӣ
Дар соли 1995 таъсис ёфта, Агентии дорувори аврупоӣ (EMEA) барои таъмини бехатарӣ ва самараноки доруҳо дар бозори Иттиҳоди Аврупо масъул аст. Он захираҳои илмии 25 кишвари узви Иттиҳоди Аврупо -ро муттаҳид мекунад. Соли 2000, Кумитаи назорати маводи нашъаовар (COMP) барои назорат аз болои нархи маводи мухаддир дар Европа таъсис дода шуд.
Низомнома дар бораи доруҳои тиббӣ
Низомнома дар бораи маҳсулотҳои тиббӣ, ки аз ҷониби Шӯрои Аврупо қабул шудааст, барои инкишофи маводи мухаддир (ва дигар маҳсулоти тиббӣ барои бемориҳои нодир) дар ИА, аз ҷумла:
- Тафтиши пардохти маркетинги маркетингӣ.
- Мониторинги 10 солаи оид ба фурӯши маводи мухаддир барои аввалин ширкат барои гирифтани иҷозатнома оид ба маркетинги EMEA. Ин танҳо ба истифодаи тасдиқшудаи мухаддир дахл дорад.
- Оҷонсии маркетинги ҷамъиятӣ - тартиби мутамаркази маркетинги маркетингие мебошад, ки ба ҳамаи кишварҳои аъзои Иттиҳоди Аврупо дохил мешавад.
- Кӯмаки протоколӣ, ки маънои пешниҳоди машваратҳои илмиро оид ба ширкатҳои дорусӣ дар бораи санҷишҳои гуногун ва озмоишҳои клиникии зарурӣ барои таҳияи маводи мухаддир таҳия менамояд.
Низомнома дар бораи нармафзорҳои ороишӣ дар ИА, ки Санади асбоби маводи мухаддир дар Иёлоти Муттаҳида дошт, инчунин ба инкишоф ва маркетинги маводи мухаддир ятимонро барои бемориҳои нодир табдил дод.
Сатҳи поёнӣ дар бораи Санади Саргармӣ
Дар айни замон, аксарияти мубоҳисаҳои зиёд оид ба Санҷиши маводи мухаддир, ки зарурати табобати бемориҳои сироятӣ дар як тарафи миқёс ва саволҳо дар бораи устувории дигар аст. Хушбахтона, ин амалҳо дар Иёлоти Муттаҳида ва Аврупо ба бемориҳои зиёди сироятёбанда табдил ёфтаанд, ки вақте якҷоя шуданд, ҳамаи ин ғайриоддӣ нестанд.
Манбаъҳо:
Ҳердер, М. Мақсади асои маводи нашъадор чӣ аст? . Тибби доруворӣ . 2017. 14 (1): e1002191.
Мерфи, С., Пучванант, А., ва Р. Григгс. Таъсири ғайричашмдошт бо номгӯи маҳсулот барои норасоии неврологӣ. Солҳои неврология . 72 (4): 481-490.
Идоракунии дорувории ИМА ва ғайритиҷоратӣ. Таъмини маҳсулоти аврупоӣ: маводи мухаддир ва маҳсулоти биологӣ. Навсозии 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm